Description : Zolgensma est un médicament de thérapie génique pour le traitement de l’amyotrophie
spinale, une affection grave des nerfs qui provoque une atrophie et une faiblesse
musculaires. Il est indiqué chez les patients présentant des mutations héréditaires
des gènes connus sous le nom de SMN1, qui ont été diagnostiqués comme étant atteints
de SMA de type 1 (le type le plus grave) ou qui sont porteurs de jusqu’à trois copies
d’un autre gène connu sous le nom de SMN2. L’amyotrophie spinale est rare et Zolgensma
a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement
de maladies rares) le 19 juin 2015...;
Langue