Libellé préféré : exagamglogène autotemcel;
Traductions automatiques des définitions par l'ANS : La population d'hémoglobines hémoglobines (Hb)) est une forme de l'hémoglobine hématopoïétique
humaine avec cellules hématopoïétiques humaines et des cellules souches (HHSPC) qui
ont été préalablement interespinées, de répétitions palindromiques courtes et groupées
(CRISPR) -cas9 au gène enhancer;
Traductions automatiques par l'ANS : HSPCs autologue CD34-positif BCL11A activateur perturbé CTX001; CTX-001; CTX 001.; NHSA autologue modifiée / BCL11A modifiée CD34-positive HSPCs CTX001; Histiocytose CD34 autologue modifiée par CRISPR-Cas9 à l'activateur de la lignée
érythroïde spécifique du gène BCL11A; CTX001; HHSPCs CD34 autologue CRISPR-Cas9; CRISPR-Cas9 autogène modifié CD34 HSPCs CTX001; CRISPR-Cas9 modifié / BCL11A amplificateur-perturbé CD34-positif Human Hematopoietic
Stem and Progenitor Cell CTX001;
UNII : S53L777GM8;
Molécule : CTX 001; CTX-001;
CUI Metathesaurus NCI : CL1378853;
Identifiant d'origine : C169042;
CUI UMLS : C5706663;
- Type(s) sémantique(s)
N1-SUPERVISEE
CASGEVY 4 à 13 x 10 6 cellules/mL dispersion pour perfusion (exagamglogene autotemcel)
- β-thalassémie dépendante des transfusions (TDT)
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3490695/fr/casgevy-exagamglogene-autotemcel-thalassemie-dependante-des-transfusions-tdt
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité CASGEVY (exagamglogene autotemcel)
dans l'indication « Traitement de la ß thalassémie dépendante des transfusions (TDT)
chez les patients âgés de 12 ans à 35 ans éligibles à une greffe de cellules souches
hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire
humain) compatible n’est pas disponible ».
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
produits biologiques
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
bêta thalassémie dépendante des transfusions
bêta-Thalassémie
exagamglogène autotemcel
Autorisation d’Accès Précoce
adolescent
jeune adulte
perfusions veineuses
transfert adoptif
avis de la commission de transparence
exagamglogène autotemcel
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N1-SUPERVISEE
Exagamglogene autotemcel - Casgevy 4 à 13 10⁶ cellules/mL dispersion pour perfusion
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/casgevy
Indication de l'AAP octroyée le 18/01/2024 Traitement de la ß thalassémie dépendante
des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans à 35 ans éligibles à une greffe
de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA
(antigène leucocytaire humain) compatible n’est pas disponible...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
produits biologiques
Autorisation d’Accès Précoce
exagamglogène autotemcel
exagamglogène autotemcel
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
recommandation de bon usage du médicament
gestion du risque
bêta-Thalassémie
bêta thalassémie dépendante des transfusions
adolescent
adulte
cellule CD34+
perfusions veineuses
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N1-SUPERVISEE
Avis de l'ANSM du 19/12/2023 sur le médicament Casgevy le cadre d'une demande d'AAP
Casgevy, 4 à 13 x 106 cellules/mL, dispersion pour perfusion
https://ansm.sante.fr/actualites/avis-de-lansm-du-19-12-2023-sur-le-medicament-casgevy-le-cadre-dune-demande-daap
Indication thérapeutique revendiquée : Casgevy est indiqué dans le traitement de la
ß-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans et
plus, pour lesquels un donneur apparenté HLA (Antigène leucocytaire humain)-compatible
n’est pas disponible Avis de l’ANSM : L’ANSM atteste de la forte présomption
d’efficacité et de sécurité du médicament « Casgevy, 4 à 13 x 106 cellules/mL, dispersion
pour perfusion » dans l’indication thérapeutique : « Traitement de la ß-thalassémie
dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans et plus éligibles
à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur
apparenté HLA (Antigène leucocytaire humain)-compatible n’est pas disponible »...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
information sur le médicament
Autorisation d’Accès Précoce
exagamglogène autotemcel
exagamglogène autotemcel
bêta thalassémie dépendante des transfusions
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