Libellé préféré : exagamglogène autotemcel;
Traductions automatiques des définitions par l'ANS : La population d'hémoglobines hémoglobines (Hb)) est une forme de l'hémoglobine hématopoïétique
humaine avec cellules hématopoïétiques humaines et des cellules souches (HHSPC) qui
ont été préalablement interespinées, de répétitions palindromiques courtes et groupées
(CRISPR) -cas9 au gène enhancer;
Traductions automatiques par l'ANS : HSPCs autologue CD34-positif BCL11A activateur perturbé CTX001; CTX-001; CTX 001.; NHSA autologue modifiée / BCL11A modifiée CD34-positive HSPCs CTX001; Histiocytose CD34 autologue modifiée par CRISPR-Cas9 à l'activateur de la lignée
érythroïde spécifique du gène BCL11A; CTX001; HHSPCs CD34 autologue CRISPR-Cas9; CRISPR-Cas9 autogène modifié CD34 HSPCs CTX001; CRISPR-Cas9 modifié / BCL11A amplificateur-perturbé CD34-positif Human Hematopoietic
Stem and Progenitor Cell CTX001;
UNII : S53L777GM8;
Molécule : CTX 001; CTX-001;
CUI Metathesaurus NCI : CL1378853;
Identifiant d'origine : C169042;
CUI UMLS : C5706663;
Alignements automatiques CISMeF supervisés
- Correspondances UMLS (même concept)
- Type(s) sémantique(s)
N1-SUPERVISEE
Exagamglogene autotemcel - Casgevy 4 à 13 10⁶ cellules/mL dispersion pour perfusion
AAP arrêtées (PUBLIÉ LE 12/02/2024 - MIS À JOUR LE 21/01/2025)
https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/casgevy
Indication de l'AAP octroyée le 11/07/2024 Traitement de la drépanocytose sévère uniquement
chez les patients âgés de 12 à 35 ans présentant des crises vaso occlusives récurrentes
(CVO) malgré un traitement bien conduit par hydroxycarbamide éligibles à une greffe
de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA
(antigène leucocytaire humain) compatible n'est pas disponible et dont la sévérité
de la maladie est établie par : la mise en place d'un programme transfusionnel
depuis au moins 6 mois pour épisodes vaso-occlusifs récurrents (population pédiatrique
et adulte), ET/OU, pour la population adulte seulement, la persistance d'épisodes
vaso-occlusifs récurrents ayant nécessité une hospitalisation conventionnelle dans
l'année ( 2 épisodes/an ou 1 épisode/an ayant nécessité une transfusion). Fin
d'AAP le 20/11/2024
2025
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
produits biologiques
Autorisation d’Accès Précoce
exagamglogène autotemcel
exagamglogène autotemcel
gestion du risque
bêta-Thalassémie
bêta thalassémie dépendante des transfusions
adolescent
adulte
cellule CD34+
perfusions veineuses
jeune adulte
drépanocytose
information sur le médicament
---
N1-SUPERVISEE
Avis de l'ANSM du 19/12/2023 sur le médicament Casgevy le cadre d'une demande d'AAP
Casgevy, 4 à 13 x 106 cellules/mL, dispersion pour perfusion
https://ansm.sante.fr/actualites/avis-de-lansm-du-19-12-2023-sur-le-medicament-casgevy-le-cadre-dune-demande-daap
Indication thérapeutique revendiquée : Casgevy est indiqué dans le traitement de la
ß-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans et
plus, pour lesquels un donneur apparenté HLA (Antigène leucocytaire humain)-compatible
n’est pas disponible Avis de l’ANSM : L’ANSM atteste de la forte présomption
d’efficacité et de sécurité du médicament « Casgevy, 4 à 13 x 106 cellules/mL, dispersion
pour perfusion » dans l’indication thérapeutique : « Traitement de la ß-thalassémie
dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans et plus éligibles
à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur
apparenté HLA (Antigène leucocytaire humain)-compatible n’est pas disponible »...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
information sur le médicament
Autorisation d’Accès Précoce
exagamglogène autotemcel
exagamglogène autotemcel
bêta thalassémie dépendante des transfusions
---
N1-SUPERVISEE
CASGEVY 4 à 13 x 1 000 000 cellules/mL, dispersion pour perfusion (exagamglogène autotemcel)
- ß-thalassémie dépendante des transfusions (TDT)
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3545557/fr/casgevy-exagamglogene-autotemcel-ss-thalassemie-dependante-des-transfusions-tdt
Avis favorable au remboursement uniquement chez les patients âgés de 12 ans à 35 ans
dans l’indication « traitement de la β-thalassémie dépendante des transfusions (TDT),
éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH), et pour lesquels
un donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible n’est pas disponible
». La Commission conditionne le maintien du SMR important à sa réévaluation dans un
délai maximal de 3 ans, sur la base des résultats complémentaires demandés. Avis défavorable
au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM (patients
de plus de 35 ans). Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la stratégie thérapeutique
actuelle...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
exagamglogène autotemcel
exagamglogène autotemcel
Thérapie génique
bêta thalassémie dépendante des transfusions
bêta-Thalassémie
adolescent
jeune adulte
perfusions veineuses
avis de la commission de transparence
---
N1-SUPERVISEE
CASGEVY 4 à 13 x 1 000 000 cellules/mL, dispersion pour perfusion (exagamglogene autotemcel)
- Drépanocytose sévère
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3534430/fr/casgevy-exagamglogene-autotemcel-drepanocytose-severe
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité CASGEVY (exagamglogene autotemcel)
dans l'indication « « traitement de la drépanocytose sévère uniquement chez les patients
âgés de 12 à 35 ans présentant des crises vaso occlusives récurrentes (CVO) malgré
un traitement bien conduit par hydroxycarbamide éligibles à une greffe de cellules
souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (antigène
leucocytaire humain) compatible n'est pas disponible et dont la sévérité de la maladie
est établie par : la mise en place d'un programme transfusionnel depuis au moins
6 mois pour épisodes vaso-occlusifs récurrents (population pédiatrique et adulte),
ET/OU, pour la population adulte seulement, la persistance d'épisodes vaso-occlusifs
récurrents ayant nécessité une hospitalisation conventionnelle dans l'année ( 2 épisodes/an
ou 1 épisode/an ayant nécessité une transfusion) »...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
Autorisation d’Accès Précoce
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
exagamglogène autotemcel
jeune adulte
adolescent
adulte
transfusion sanguine
crises vaso-occlusives douloureuses récurrentes de la drépanocytose
avis de la commission de transparence
exagamglogène autotemcel
drépanocytose
---
N2-AUTOINDEXEE
Exagamglogène autotemcel - Casgevy 4 à 13 106 cellules/mL dispersion pour perfusion
MARR - Mesures additionnelles de réduction du risque
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/exagamglogene-autotemcel-1
Le matériel éducationnel comprend : Un guide destiné aux professionnels de santé
les informant sur le risque de retard de prise de greffe des plaquettes, le risque
d'échec de prise de greffe des neutrophiles et le risque cancérogenèse liée à l’édition
génomique. Il informe également sur le registre de 15 ans suivant les effets à long
terme ; Une carte patient rappelant de consulter un médecin en cas de signes évocateurs
d’un taux faible de plaquettes ou de globules blancs et indiquant que les cancers
du sang sont un risque théorique et que le patient doit consulter un médecin en cas
d’apparition de tout signe évocateur d’un cancer du sang ; Un guide destiné aux
patients et aidants les informant sur sur les risques et la prise en charge en cas
de retard de prise de greffe des plaquettes, d'échec de prise de greffe des neutrophiles,
et sur le risque théorique de cancérogenèse liée à l’édition génomique et informations
sur la nécessité d’un bilan annuel. Il informe également sur l’importance de participer
à l’étude de registre de suivi à long terme de 15 ans...
2024
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
recommandation de bon usage du médicament
recommandation patients
gestion du risque
exagamglogène autotemcel
exagamglogène autotemcel
continuité des soins
---
N1-SUPERVISEE
CASGEVY 4 à 13 x 1 000 000 cellules/mL, dispersion pour perfusion (exagamglogène autotemcel)
- Drépanocytose sévère chez les patients âgés de plus de 12 ans
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3541918/fr/casgevy-exagamglogene-autotemcel-drepanocytose-severe-chez-les-patients-ages-de-plus-de-12-ans
Avis favorable au remboursement uniquement dans « le traitement de la drépanocytose
sévère chez des patients âgés de 12 à 35 ans présentant des crises vaso-occlusives
récurrentes (CVO) malgré un traitement bien conduit par hydroxycarbamide éligibles
à une greffe de cellules souches hématopoïétiques et pour lesquels un donneur apparenté
HLA compatible n'est pas disponible et dont la sévérité de la maladie est établie
par : la mise en place d'un programme transfusionnel depuis au moins 6 mois pour
épisodes vaso-occlusifs récurrents (population pédiatrique et adulte), ET/OU, pour
la population adulte seulement, la persistance d'épisodes vaso-occlusifs ayant nécessité
une hospitalisation conventionnelle dans l'année ( 2 épisodes/an ou 1 épisode/an
ayant nécessité une transfusion) La Commission conditionne le maintien du SMR modéré
à sa réévaluation dans un délai maximal de 3 ans, sur la base des résultats complémentaires
demandés. Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par
l’indication AMM. Quel progrès ? Pas de progrès thérapeutique dans la stratégie de
prise en charge...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
adolescent
adulte
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
exagamglogène autotemcel
crises vaso-occlusives douloureuses récurrentes de la drépanocytose
perfusions veineuses
Thérapie cellulaire
cellules souches progénitrices hématopoïétiques génétiquement modifiées
exagamglogène autotemcel
avis de la commission de transparence
drépanocytose
---
N1-SUPERVISEE
CASGEVY 4 à 13 x 10 6 cellules/mL dispersion pour perfusion (exagamglogene autotemcel)
- β-thalassémie dépendante des transfusions (TDT)
Décision d'accès précoce
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3490695/fr/casgevy-exagamglogene-autotemcel-thalassemie-dependante-des-transfusions-tdt
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité CASGEVY (exagamglogene autotemcel)
dans l'indication « Traitement de la ß thalassémie dépendante des transfusions (TDT)
chez les patients âgés de 12 ans à 35 ans éligibles à une greffe de cellules souches
hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire
humain) compatible n’est pas disponible ».
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
produits biologiques
remboursement par l'assurance maladie
résultat thérapeutique
bêta thalassémie dépendante des transfusions
bêta-Thalassémie
exagamglogène autotemcel
Autorisation d’Accès Précoce
adolescent
jeune adulte
perfusions veineuses
transfert adoptif
avis de la commission de transparence
exagamglogène autotemcel
---
N1-SUPERVISEE
Casgevy - Exagamglogene autotemcel
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/casgevy
Casgevy est un médicament utilisé dans le traitement des troubles sanguins connus
sous le nom de bêta-thalassémie et de drépanocytose chez les patients âgés de 12 ans
et plus. Pour la bêta-thalassémie, Casgevy est utilisé chez les patients qui ont besoin
de transfusions sanguines régulières. Les patients atteints de cette maladie ne produisent
pas suffisamment d’hémoglobine, la protéine présente dans les globules rouges qui
transporte l’oxygène dans l’organisme. En conséquence, ces patients présentent de
faibles niveaux de globules rouges et ont besoin de transfusions sanguines fréquentes.
Pour la drépanocytose, Casgevy est utilisé chez les patients souffrant d’une maladie
grave et de crises douloureuses récurrentes. Les patients atteints de cette maladie
présentent une forme anormale d’hémoglobine, ce qui rend les globules rouges rigides
et collants et les fait passer d’une forme de disque à une forme de croissant (comme
une faucille). Ces cellules peuvent bloquer les vaisseaux sanguins, provoquant des
crises douloureuses qui affectent la poitrine, l'abdomen (ventre) et d'autres parties
du corps. La bêta-thalassémie et la drépanocytose sont rares, et Casgevy a reçu la
désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies
rares). Des informations complémentaires sur les désignations de médicaments orphelins
sont disponibles sur le site web de l’EMA (bêta-thalassémie: 17 octobre 2019; drépanocytose:
9 janvier 2020) Casgevy contient en tant que substance active des cellules souches
génétiquement modifiées (des cellules susceptibles de se transformer en cellules sanguines)
prélevées dans le propre sang du patient. Il est utilisé lorsque les traitements à
base de cellules souches sont indiqués et lorsqu’aucun donneur de cellules souches
adéquat n’est disponible...
2024
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
agrément de médicaments
Europe
exagamglogène autotemcel
exagamglogène autotemcel
exagamglogène autotemcel
bêta-Thalassémie
bêta thalassémie dépendante des transfusions
drépanocytose
adolescent
adulte
médicament orphelin
perfusions veineuses
transplantation de cellules souches hématopoïétiques
conditionnement pour greffe
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
évaluation préclinique de médicament
Thérapie cellulaire
crises vaso-occlusives douloureuses récurrentes de la drépanocytose
---
