" />
Avis n 2021.0074/DC/SEM du 21 octobre 2021 du collège de la Haute Autorité de santé
relatif au projet d’arrêté limitant l’utilisation de médicaments de thérapie génique
indiqués dans le traitement des enfants atteints de leucodystrophie métachromatique
à certains établissements de santé - CISMeF
Avis n 2021.0074/DC/SEM du 21 octobre 2021 du collège de la Haute Autorité de santé
relatif au projet d’arrêté limitant l’utilisation de médicaments de thérapie génique
indiqués dans le traitement des enfants atteints de leucodystrophie métachromatique
à certains établissements de santéDocument
Titre : Avis n 2021.0074/DC/SEM du 21 octobre 2021 du collège de la Haute Autorité de santé
relatif au projet d’arrêté limitant l’utilisation de médicaments de thérapie génique
indiqués dans le traitement des enfants atteints de leucodystrophie métachromatique
à certains établissements de santé;
Description : Les médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des enfants atteints
de leucodystrophie métachromatique sont associés à des spécificités d’utilisation
en matière de décision de traitement, de prescription, de circuit de fabrication,
de modalités d’administration et de surveillance. A ce jour, LIBMELDY (atidarsagène
autotemcel) est le seul médicament de thérapie génique ayant une autorisation de mise
sur le marché (AMM) dans cette indication et ayant été évalué par la Commission de
la transparence de la HAS. Celle-ci a rendu le 21 avril 2021 un avis favorable à l'inscription
de LIBMELDY sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités (uniquement
chez les enfants asymptomatiques sans manifestation clinique de la maladie, que ce
soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la
forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant
entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique. Elle a également
formulé des recommandations relatives à la prise en charge de LIBMELDY compte tenu
de la complexité de la procédure de thérapie génique, de son usage strictement limité
à une population restreinte de patients atteints de leucodystrophie métachromatique
et des incertitudes sur le maintien de son efficacité et de sa tolérance au long cours.;
Pays