Description : Traitement des patients: - atteints d’amyotrophie spinale (SMA) 5q avec une mutation
bi-allélique du gène SMN1 et ayant un diagnostic clinique de SMA de type 1, -
ou atteints de SMA 5q avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 et jusqu’à trois
copies du gène SMN2...;