Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) : Risque de microangiopathie thrombotiqueDocument
Titre : Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) : Risque de microangiopathie thrombotique;
Sous-titre : Information destinée aux coordinateurs des centres de référence ou de compétence neuromusculaire
pédiatrique, neuropédiatres, hématopédiatres, néphropédiatres.;
Description : Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) est indiqué dans le traitement de l'amyotrophie
spinale (SMA). A ce jour, environ 800 patients ont reçu ce traitement dans le monde.
En France, Zolgensma est actuellement disponible en ATU de cohorte. Des microangiopathies
thrombotiques (MAT) ont été rapportées chez des patients atteints d’amyotrophie spinale
(SMA) traités par l’onasemnogene abeparvovec, principalement dans les premières semaines
suivant le traitement...;
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