Description : Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie
spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1), avec un diagnostic clinique de SMA
de type I et II ou pré-symptomatiques, et ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2. Avis
défavorable au remboursement dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie
spinale 5q (mutation bi-allélique du gène SMN1) avec un diagnostic clinique de SMA
de type III. Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) est
important dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation
bi allélique du gène SMN1), avec un diagnostic clinique de SMA de type I et II, ou
des patients pré-symptomatiques, et ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2...;
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