Description : Translarna est un médicament qui contient le principe actif ataluren. Il est utilisé
pour traiter les patients ambulatoires de plus de cinq ans qui souffre d’une dystrophie
musculaire de Duchenne. La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique
qui provoque progressivement la faiblesse et la perte de la fonction musculaire. Translarna
est utilisé dans le petit groupe de patients Duchenne dont la maladie est provoquée
par un défaut génétique spécifique (appelé «mutation nonsens ») dans le gène de la
dystrophine. Étant donné le faible nombre de patients touchés par la dystrophie musculaire
de Duchenne, cette maladie est dite «rare». C’est pourquoi Translarna a reçu la désignation
de «médicament orphelin»...;
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