UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) - Maladie rare

Titre : UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) - Maladie rare;

Sous-titre : Décision d'accès précoce;

URL : https://www.has-sante.fr/jcms/p_3840501/fr/upstaza-eladocagene-exuparvovec-maladie-rare

Description : Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) dans l'indication « traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aromatic L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère »;

Année : 2026;

Exclure de QDN : false;

Détails

Statut d'Indexation

N1-SUPERVISEE;

Campus Numérique

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Niv preuve

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Pays
- France [Pays]
Éditeur
- HAS - Haute Autorité de Santé [Éditeur]

Type(s) de ressource(s) :

résumé des caractéristiques du produit

notice médicamenteuse

*information sur le médicament

Indexation :

Descripteur MeSH
- enfant
- médicament orphelin
- nourrisson
- remboursement par l'assurance maladie
- *vecteurs génétiques / usage thérapeutique
Terme SYNODOS
- *Autorisation d’Accès Précoce
Concept NCIt
- *éladocagène exuparvovec / usage thérapeutique
Racine Pharmacologique
- *UPSTAZA
Spécialité pharmaceutique
- *UPSTAZA 2,8 x 100 000 000 000 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion
MeSH Concept Supplémentaire
- déficit en décarboxylase d'acide aminé aromatique / traitement médicamenteux
MeSH Concept
- Thérapie génique
Code ATC
- *éladocagène exuparvovec

Spécialité(s) :

***********médicaments
*********pharmacie
*******métabolisme
*******génétique
*****thérapeutique
****économie
****gastroentérologie
****gestion du risque
****médecine sociale
**pédiatrie
**pharmacologie

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