Description : Hemgenix est un médicament indiqué dans le traitement des adultes atteints d’hémophilie
B sévère et modérément sévère, un trouble hémorragique héréditaire dû à un déficit
en facteur IX (une protéine nécessaire à la production de caillots sanguins pour arrêter
les saignements). Il est utilisé chez des adultes qui n’ont pas développé d’inhibiteurs
(protéines produites par les défenses naturelles du corps) contre le facteur IX. L’hémophilie
B est rare et Hemgenix a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament
utilisé dans le traitement de maladies rares) le 21 mars 2018. Hemgenix, qui contient
la substance active etranacogene dezaparvovec, est un type de médicament de thérapie
innovante appelé «produit de thérapie génique». Il s’agit d’un type de médicament
qui agit en apportant des gènes dans le corps...;
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