Description : Upstaza est un médicament de thérapie génique utilisé chez les adultes et les enfants
âgés de 18 mois et plus présentant un déficit sévère en décarboxylase d’acide L-aminé
aromatique (AADC) avec un diagnostic génétiquement confirmé. Le déficit en AADC est
une maladie héréditaire qui touche le système nerveux et entraîne des symptômes tels
que des retards de développement, un faible tonus musculaire et une incapacité à contrôler
le mouvement des membres. Le déficit en AADC est rare et Upstaza a reçu la désignation
de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares)
le 18 novembre 2016...;
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