Description : Renouvellement de l’autorisation d’accès précoce de la spécialité LIBMELDY dans l’indication
suivante : « Traitement de la leucodystrophie métachromatique (LDM) caractérisée par
des mutations bialléliques du gène de l’arylsulfatase A (ARSA) entraînant une réduction
de l’activité enzymatique de l’ARSA chez les enfants asymptomatiques, sans manifestation
clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou
comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois)
ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus). »...;
Pays