Description : Guide de traitement à destination des familles (et aidants) d'enfants traités par
Zolgensma : il fournit des informations importantes sur les étapes du traitement par
Zolgensma et les éventuels effets indésirables. Guide d'information à destination
des professionnels de santé : il délivre les principales informations de sécurité
relatives aux deux principaux risques que sont l'hépatotoxicité et les microangiopathies
thrombotiques ainsi que les recommandations à observer avant, pendant et après le
traitement par Zolgensma...;