Description : Evrysdi est un médicament utilisé pour traiter des patients à partir de l’âge de deux
mois atteints d’amyotrophie spinale (SMA) 5q, une maladie génétique qui provoque
une faiblesse et une fonte des muscles, y compris des muscles des poumons. Il est
destiné aux patients atteints d’une SMA de type 1, de type 2 ou de type 3, ou à ceux
qui présentent jusqu’à quatre copies d’un gène connu sous l’abréviation SMN2. La
SMA est rare et Evrysdi a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament
utilisé dans le traitement de maladies rares) le 26 février 2019...;