Titre : MYOZYME (alpha alglucosidase), enzymothérapie substitutive;
Sous-titre : Progrès thérapeutique modéré dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles
de la maladie de Pompe Progrès thérapeutique mineur dans la stratégie thérapeutique
des formes tardives de la maladie de Pompe;
Description : MYOZYME a l’AMM dans le traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme
chez les patients ayant un diagnostic confirmé de maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase
acide). Dans les formes infantiles de la maladie, les nouvelles données disponibles
confirment le bénéfice sur la survie globale des patients. En revanche aucune donnée
ne documente leur qualité de vie pourtant très dégradée, ni l’atteinte neurologique
entrainant provoquant un handicap majeur et une mortalité importante. Dans les
formes tardives de la maladie, les données disponibles uniquement sur des critères
fonctionnels restent très hétérogènes selon les caractéristiques des patients. Elles
ne permettent pas d’évaluer MYOZYME sur la progression du handicap ni sur la survie
globale...;
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