Description : Kolbam est un médicament qui contient le principe actif acide cholique. C'est un «acide
biliaire primaire», c'est-à-dire un des principaux composants de la bile (un liquide
qui est produit par le foie et qui facilite la digestion des graisses). Kolbam est
utilisé pour le traitement à vie des adultes et des enfants à partir de l'âge d'un
mois qui sont incapables de produire suffisamment d'acides biliaires primaires tels
que l'acide cholique en raison d'anomalies génétiques responsables d'un déficit en
enzymes hépatiques. Quand ces acides biliaires primaires manquent, le corps produit
à leur place des acides biliaires anormaux, qui peuvent endommager le foie et entraîner
potentiellement une insuffisance hépatique mettant la vie du malade en danger. Cette
maladie est connue sous le nom de «erreurs congénitales de la synthèse des acides
biliaires primaires». Kolbam est autorisé pour une utilisation chez les patients qui
présentent un déficit en l'une des enzymes hépatiques suivantes: stérol 27-hydroxylase;
2-méthylacyl-CoA racémase; ou cholestérol 7alpha;-hydroxylase. Étant donné le faible
nombre de patients touchés par les erreurs congénitales de la synthèse des acides
biliaires primaires, cette maladie est dite «rare». C'est pourquoi Kolbam a reçu la
désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies
rares) le 28 octobre 2009...;
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