Description : Le 26 novembre 2012, Santé Canada a émis, à l'intention de Vertex Pharmaceuticals
(Canada) Incorporated, un avis de conformité du produit pharmaceutique Kalydeco. L'autorisation
de commercialisation s'appuie sur l'information sur la qualité (chimie et fabrication),
ainsi que les études non cliniques (pharmacologie et toxicologie) et cliniques présentées
(innocuité et efficacité). Après avoir examiné les données reçues, Santé Canada estime
que le profil avantages/risques de Kalydeco est favorable pour le traitement de la
fibrose kystique (FK) chez les patients âgés de six ans et plus qui porteurs d'une
mutation G551D du gène régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose
kystique (CFTR). Kalydeco n'est pas efficace chez les patients atteints de FK qui
sont homozygotes pour la mutation delta-F508 (F508del) du gène CFTR. On ne connaît
pas l'innocuité et l'efficacité de Kalydeco chez les enfants de moins de six ans ou
les patients qui présentent d'autres mutations du gène CFTR...;
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