Description : Vpriv est utilisé pour le traitement à long terme de patients souffrant de la maladie
de Gaucher. La maladie de Gaucher est un trouble héréditaire rare. Les personnes atteintes
de cette maladie présentent un déficit en glucocérébrosidase, une enzyme qui dégrade
normalement un lipide appelé le glucocérébroside. Sans cette enzyme, le glucocérébroside
s'accumule dans l'organisme, généralement dans le foie, la rate et les os, ce qui
provoque les symptômes de la maladie: anémie (faible nombre de globules rouges), fatigue,
tendance à saigner et à développer facilement des hématomes, augmentation du volume
de la rate et du foie, douleurs osseuses et fractures. Vpriv est administré aux patients
atteints de la maladie de Gaucher de type 1; ce type affecte généralement le foie,
la rate et les os. Étant donné le faible nombre de patients atteints de la maladie
de Gaucher, cette maladie est dite «rare» et Vpriv a reçu la désignation de «médicament
orphelin» (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares), le 9 juin
2010...;
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