Description : Adzynma est un médicament indiqué dans le traitement des enfants et des adultes atteints
de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc), une maladie héréditaire
causée par des mutations (modifications) du gène ADAMTS13. Les patients atteints de
cette maladie présentent des épisodes aigus au cours desquels des thromboses (caillots
sanguins) se forment dans les petits vaisseaux sanguins dans tout le corps. Les caillots
peuvent entraver le flux sanguin vers les organes et provoquer des lésions. L’augmentation
de la coagulation entraîne un déficit de plaquettes dans le sang (thrombocytopénie),
ce qui augmente le risque de saignements. Les patients présentent également de petites
hémorragies sous la peau qui apparaissent comme des taches pourpres (purpura). Le
PTTc provoque également la dégradation des globules rouges plus rapidement que le
corps ne peut les produire, ce qui réduit le taux de globules rouges (anémie hémolytique
microangiopathique), avec des symptômes tels que: fatigue, faiblesse et dyspnée. Le
PTTc est rare et Adzynma a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament
utilisé dans le traitement de maladies rares) le 3 décembre 2008...;
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