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Libmeldy - population autologue enrichie en cellules CD34 qui contient des cellules
souches et progénitrices hématopoïétiques transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral
codant le gène de l’arylsulfatase A (ARSA) humaine - CISMeF
Libmeldy - population autologue enrichie en cellules CD34 qui contient des cellules
souches et progénitrices hématopoïétiques transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral
codant le gène de l’arylsulfatase A (ARSA) humaineDocument
Titre : Libmeldy - population autologue enrichie en cellules CD34 qui contient des cellules
souches et progénitrices hématopoïétiques transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral
codant le gène de l’arylsulfatase A (ARSA) humaine;
Description : Libmeldy est indiqué dans le traitement de la leucodystrophie métachromatique (LDM)
caractérisée par des mutations bialléliques du gène de l’arylsulfatase A (ARSA) entraînant
une réduction de l’activité enzymatique de l’ARSA:-chez les enfants atteints de la
forme infantile tardive ou juvénile précoce, sans manifestations cliniques de la maladie,
-chez les enfants atteints de la forme juvénile précoce, présentant des manifestations
cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment
et avant l’apparition du déclin cognitif...;
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