Description : Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) est important dans l’indication
de l’AMM. Compte tenu : d’une efficacité et d’une tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor)
chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans qui apparaissent similaires à celles déjà évaluées
par la Commission chez les enfants de 6 ans et plus, reposant sur : les résultats
d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique
(critère de jugement principal de la partie A de l’étude d’une durée de 2 semaines)
et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l’étude d’une durée
de 24 semaines) d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à
5 ans, le profil de tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait
acceptable chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, du recul limité à un maximum
de 26 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance
à long terme, du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant
les causes de la maladie, la Commission considère qu’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor)
apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 ans, une amélioration du service
médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose
chez les enfants âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène
CFTR...;
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