Description : Zynteglo est un médicament utilisé pour traiter un trouble sanguin connu sous le nom
de bêta-thalassémie chez les patients âgés de 12 ans et plus qui nécessitent des transfusions
sanguines régulières. Les personnes atteintes de cette maladie génétique ne peuvent
pas produire suffisamment de bêta-globine, une composante de l’hémoglobine, la protéine
dans les globules rouges qui transporte l’oxygène dans l’organisme. En conséquence,
ces patients présentent de faibles niveaux de globules rouges et ont besoin de transfusions
sanguines fréquentes. Zynteglo est indiqué chez les patients qui ne manquent pas complètement
de bêta-globine et qui sont éligibles à une transplantation de cellules souches, mais
qui ne disposent pas d’un donneur apparenté compatible. La bêta-thalassémie est rare
et Zynteglo a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans
le traitement de maladies rares) le 24 janvier 2013...;
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