Description : Mepsevii est un médicament utilisé pour traiter la mucopolysaccharidose de type VII
(MPS VII, également connue sous le nom de maladie de Sly), maladie héréditaire causée
par l’absence d’une enzyme nécessaire à la dégradation des hydrates de carbone complexes
connus sous le nom de glycosaminoglycanes (GAG). La maladie entraîne une accumulation
des GAG dans l’organisme, ce qui provoque toute une série de problèmes, notamment
une raideur articulaire, une petite taille, une hypertrophie du foie et de la rate,
une perte auditive, la cataracte et des retards de développement. La MPS VII est rare
et Mepsevii a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans
le traitement de maladies rares) le 21 mars 2012...;
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