Titre : SPINRAZA (nusinersen), oligonucléotide antisens;
Sous-titre : Intérêt clinique important dans l’amyotrophie spinale 5q de types I et II et progrès
thérapeutique modéré dans la stratégie thérapeutique. Intérêt clinique important dans
l’amyotrophie spinale 5q de type III mais pas d’avantage clinique démontré dans la
stratégie thérapeutique. Intérêt clinique insuffisant pour justifier son remboursement
dans l’amyotrophie spinale 5q de type IV.;
Description : SPINRAZA a l’AMM dans le traitement étiologique de l’amyotrophie spinale 5q.
Dans l’amyotrophie spinale 5q de type I et II, sa supériorité par rapport à une procédure
d’injection factice a été démontré sur des critères d’amélioration des fonctions motrices
évalués sur des échelles validées dans deux études cliniques, la survie sans ventilation
et le taux de survie dans une des 2 études. Dans l’amyotrophie spinale 5q de
type III, les données de 2 études de phase II en ouvert ne sont pas suffisantes pour
conclure sur son efficacité, toutefois un bénéfice pourrait être attendu pour certains
patients. L’effet du nusinersen n’a pas été étudié chez les patients ayant une
amyotrophie spinale 5q de type IV....;
Langue