Description : Spinraza est un médicament utilisé pour le traitement de l'amyotrophie spinale 5q
(SMA), une maladie génétique qui provoque une faiblesse et une fonte des muscles,
y compris des muscles des poumons. La maladie est liée à un défaut sur le chromosome
5q et les symptômes débutent généralement peu après la naissance. Étant donné le faible
nombre de patients touchés par la SMA, cette maladie est dite «rare». C’est pourquoi
Spinraza a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le
traitement de maladies rares) le 2 avril 2012...;
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