ORKAMBI (lumacaftor / ivacaftor), correcteur et potentialisateur du gène CFTR - CISMeF
ORKAMBI (lumacaftor / ivacaftor), correcteur et potentialisateur du gène CFTRDocument
Titre : ORKAMBI (lumacaftor / ivacaftor), correcteur et potentialisateur du gène CFTR;
Sous-titre : Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la mucoviscidose, chez les
patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.;
Description : ORKAMBI a l’AMM pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12
ans et plus homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. L’efficacité de l’ivacaftor,
associé au lumacaftor, a été démontrée à court terme (24 semaines) malgré un suivi
en ouvert jusqu’à 48 semaines, sur un critère de jugement intermédiaire (variation
de la valeur absolue du VEMS). L’amélioration observée par rapport au placebo est
modeste (3 à 4 % en fonction des études). L’efficacité de cette association sur l’évolution
de la maladie à long terme n’est pas connue. L’absence de donnée de morbi-mortalité
et de tolérance à long terme ne permet pas d’évaluer l’intérêt du médicament sur la
prise en charge globale de la maladie et de son évolution, en particulier sur l’évolution
de la colonisation bactérienne pulmonaire et de sa résistance aux antibiotiques. Les
principaux effets indésirables observés ont été la dyspnée, des diarrhées et des nausées...;