" /> ORKAMBI (lumacaftor / ivacaftor), correcteur et potentialisateur du gène CFTR - CISMeF





Titre : ORKAMBI (lumacaftor / ivacaftor), correcteur et potentialisateur du gène CFTR;

Sous-titre : Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la mucoviscidose, chez les patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.;

URL : http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2656337/fr/orkambi

URL : http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2656337/fr/orkambi-lumacaftor-/-ivacaftor-correcteur-et-potentialisateur-du-gene-cftr

Description : ORKAMBI a l’AMM pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. L’efficacité de l’ivacaftor, associé au lumacaftor, a été démontrée à court terme (24 semaines) malgré un suivi en ouvert jusqu’à 48 semaines, sur un critère de jugement intermédiaire (variation de la valeur absolue du VEMS). L’amélioration observée par rapport au placebo est modeste (3 à 4 % en fonction des études). L’efficacité de cette association sur l’évolution de la maladie à long terme n’est pas connue. L’absence de donnée de morbi-mortalité et de tolérance à long terme ne permet pas d’évaluer l’intérêt du médicament sur la prise en charge globale de la maladie et de son évolution, en particulier sur l’évolution de la colonisation bactérienne pulmonaire et de sa résistance aux antibiotiques. Les principaux effets indésirables observés ont été la dyspnée, des diarrhées et des nausées...;

Année : 2016;

Exclure de QDN : false;

Service rendu : Important;

Détails


Type(s) de ressource(s) :

Indexation :

Spécialité(s) : ****************pneumologie
************médicaments
**********pharmacie
******thérapeutique
******pharmacologie
****diagnostic
****tératogénicité
****médecine fondée sur des faits
****santé publique
****médecine sociale
****gestion du risque
****chimie
****économie
****gastroentérologie
****physiologie
****biologie
**pédiatrie
*néonatologie
*toxicologie
*médecine de l'adolescence
*génétique

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28/03/2024


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