Description : Kanuma est un médicament utilisé dans le traitement de patients de tout âge atteints
d’un déficit en lipase acide lysosomale. Il s'agit d'une maladie héréditaire due à
un déficit d'une enzyme appelée lipase acide lysosomale, qui est nécessaire pour dégrader
des graisses à l'intérieur des cellules. Lorsque l'enzyme est absente ou n'est présente
qu'en faibles quantités, les graisses s'accumulent dans les cellules du corps, ce
qui entraîne des symptômes tels qu'un retard de croissance et des lésions du foie.
Étant donné le faible nombre de patients touchés par un déficit en lipase acide lysosomale,
la maladie est dite «rare». C’est pourquoi Kanuma a été désigné comme étant un «médicament
orphelin» (médicament utilisé pour des maladies rares) le 17 décembre 2010. Kanuma
contient le principe actif sebelipase alfa...;
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