Libellé préféré : givosiran;
Traductions automatiques des définitions par l'ANS : L'ALAS1, un conjugué stabilisé par l'hépato-arylgalactosamine (GalNAc) conjuguée aux
petits ARN interférents (ARNs) dirigés contre les enzymes aminolévuliniques acide
aminolévulinique 1 (delta-aminolévulinate synthase 1, ALAS1, ALAS-1) qui peuvent être
utilisés pour traiter des porphyries hépatiques aiguës (PAPA). Dès l'administration
sous-cutanée de givosiran, le complexe de GalNAc se fixe et s'enchaîne avec une haute
affinité pour les récepteurs de l'asialoglycoprotéine (ASGPRs) exprimés dans les hépatocytes.
Une fois à l'intérieur de la cellule, les siARN fixent et silence mARN ALAS1 et inhibent
à la fois la traduction et l'expression de la protéine ALAS1. Celle-ci prévient la
formation;
Traductions automatiques par l'ANS : Interférence ARN thérapeutique ALN-AS1; RNAi ALN-AS1; ESC-GalNAc-siRNA conjugué ALN-AS1; ALN-AS1.; ALN AS1.;
UNII : ROV204583W;
Numéro CAS : 1639325-43-1;
Molécule : ALN AS1; ALN-AS1;
CUI Metathesaurus NCI : CL544762;
Identifiant d'origine : C146805;
CUI UMLS : C4688584;
Alignements automatiques CISMeF supervisés
Alignements automatiques exacts (par équipe CISMeF)
Alignements manuels BTNT - CISMeF
Correspondances UMLS (même concept)
Est un principe actif de la ou du
Type(s) sémantique(s)
N1-SUPERVISEE
GIVLAARI - givosiran
Mise à disposition en ville
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3258964/fr/givlaari
Avis favorable au remboursement en ville uniquement pour les patients âgés de 18 ans
et plus, atteints de porphyries hépatiques aiguës et ayant une maladie active (au
moins 2 crises de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente
ou un traitement par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents). Avis
défavorable au remboursement en ville dans les autres situations de l’AMM, à savoir
chez les patients ne répondant pas aux critères d’inclusion de l’étude ENVISION, notamment
chez les patients avec des crises aiguës intermittentes (1 à 3 crises par an), ainsi
que chez les patients de 12 à 18 ans...
2021
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
givosiran
givosiran
acétyl-galactosamine
pyrrolidines
remboursement par l'assurance maladie
adulte
Porphyrie hépatique aiguë
injections sous-cutanées
GIVLAARI 189 mg/mL, solution injectable
avis de la commission de transparence
GIVLAARI
porphyries hépatiques
porphobilinogene synthase
porphobilinogene synthase
givosiran
---
N1-SUPERVISEE
Givlaari - givosiran
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/givlaari
Givlaari est indiqué dans le traitement de la porphyrie hépatique aiguë (PHA) chez
les adultes et les adolescents âgés de 12 ans et plus...
2020
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EMA - Agence européenne des médicaments
Royaume-Uni
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
givosiran
givosiran
acétyl-galactosamine
pyrrolidines
Maladie aigüe
porphyries hépatiques
agrément de médicaments
Europe
surveillance post-commercialisation des produits de santé
adulte
adolescent
injections sous-cutanées
interactions médicamenteuses
grossesse
Allaitement naturel
évaluation préclinique de médicament
Porphyrie hépatique aiguë
GIVLAARI
GIVLAARI 189 mg/mL, solution injectable
givosiran
porphobilinogene synthase
porphobilinogene synthase
givosiran
givosiran
---
N1-SUPERVISEE
GIVLAARI 189 mg/1 mL, solution injectable - givosiran
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3191915/fr/givlaari
Avis favorable au remboursement uniquement pour les patients âgés de 18 ans et plus,
atteints de porphyries hépatiques aiguës et ayant une maladie active (au moins 2 crises
de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement
par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents). Avis défavorable au remboursement
dans les autres situations de l’AMM, à savoir chez les patients ne répondant pas aux
critères d’inclusion de l’étude ENVISION, notamment chez les patients avec des crises
aiguës intermittentes (1 à 3 crises par an), ainsi que chez les patients de 12 à 18
ans. Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est important uniquement pour
les patients âgés de plus de 18 ans, atteints de porphyries hépatiques aiguës (PHA)
et ayant une maladie active caractérisée par au moins 2 crises de porphyrie nécessitant
une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement par hémine IV à
domicile, au cours des 6 mois précédents...
2020
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Important
HAS - Haute Autorité de Santé
France
givosiran
givosiran
acétyl-galactosamine
pyrrolidines
givosiran
GIVLAARI 189 mg/mL, solution injectable
injections sous-cutanées
résultat thérapeutique
remboursement par l'assurance maladie
adulte
porphyries hépatiques
Maladie aigüe
Porphyrie hépatique aiguë
recommandation de bon usage du médicament
continuité des soins
GIVLAARI
avis de la commission de transparence
porphobilinogene synthase
porphobilinogene synthase
givosiran
givosiran
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