" /> givosiran Sodique - CISMeF





Libellé préféré : givosiran Sodique;

Traductions automatiques des définitions par l'ANS : L'ALAS1, un conjuguant par la voie de biosynthèse de l'ALAS1, un conjugué stabilisation augmenté (ESC) composé de ligand N-acétylgalactosamine (GalNAc) conjugués à des ARNs petits interférants (ARNs) dirigés contre les enzymes aminolévuliniques acide synthase 1 de l'aminolévulinique acide aminolévulinique-synthase 1 (delta-aminolévulinate synthase 1, ALAS1, ALAS-1) pouvant être utilisé potentiellement pour le traitement des porphyries hépatiques aiguës (PAP). Après administration sous-cutanée de givosiran, les cibles de partie GalNAc s'enchaînent avec une haute affinité pour les récepteurs des asialoglycoprotéines (ASGPRs) exprimées sur les hépatocytes. Une fois à l'intérieur de la cellule, les ARN;

Traductions automatiques par l'ANS : Sodium ALN AS1; givosiranne sodique; Givosiran sodium; nablaari;

UNII : 5XE21E41RT;

CUI Metathesaurus NCI : CL1412862;

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04/09/2025


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