Traductions automatiques des définitions par l'ANS : L'ALAS1, un conjuguant par la voie de biosynthèse de l'ALAS1, un conjugué stabilisation
augmenté (ESC) composé de ligand N-acétylgalactosamine (GalNAc) conjugués à des ARNs
petits interférants (ARNs) dirigés contre les enzymes aminolévuliniques acide synthase
1 de l'aminolévulinique acide aminolévulinique-synthase 1 (delta-aminolévulinate synthase
1, ALAS1, ALAS-1) pouvant être utilisé potentiellement pour le traitement des porphyries
hépatiques aiguës (PAP). Après administration sous-cutanée de givosiran, les cibles
de partie GalNAc s'enchaînent avec une haute affinité pour les récepteurs des asialoglycoprotéines
(ASGPRs) exprimées sur les hépatocytes. Une fois à l'intérieur de la cellule, les
ARN;