Description : Carbaglu est indiqué dans le traitement de l'hyperammoniémie (taux élevé d'ammoniaque
dans le sang) chez des patients atteints des maladies métaboliques suivantes: - déficit
d'N-acétylglutamate synthase (NAGS). Les patients atteints de cette maladie à vie
souffrent d'un déficit d'une enzyme hépatique appelée NAGS, qui contribue, en principe,
à la dégradation de l'ammoniaque. En l'absence de cette enzyme, l'ammoniaque ne peut
être dégradé et s'accumule dans le sang; - certaines acidémies organiques (acidémie
isovalérique, acidémie méthylmalonique et acidémie propionique), lorsque les patients
souffrent d'un déficit de certaines enzymes qui contribuent au métabolisme des protéines.
Étant donné le faible nombre de patients touchés par ces maladies, celles-ci sont
dites «rares». C'est pourquoi Carbaglu a été désigné comme étant un «médicament orphelin»
(médicament utilisé pour des maladies rares), et ce à plusieurs reprises (voir ci-dessous).
Le médicament n'est délivré que sur ordonnance...;