Description : Avis favorable au remboursement dans « KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)
granulés est indiqué en association avec KALYDECO (ivacaftor) granulés dans le traitement
des patients atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans à moins de 6 ans et porteurs
d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance
regulator). » Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la prise en charge. Quelle
place dans la stratégie thérapeutique ? Comme chez les patients âgés de 6 ans et plus,
KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor)
est un traitement de fond qui doit être prescrit d’emblée aux patients âgés de 2 ans
à moins de 6 ans, atteints de mucoviscidose et porteurs d’au moins une mutation F508del
du gène CFTR. Dans le traitement des patients âgés de 2 ans à moins de 6 ans, hétérozygotes
pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction
minimale ou à fonction résiduelle, en l’absence d'alternative thérapeutique, KAFTRIO
(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) constitue
le traitement de référence...;
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