Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) : cas d’insuffisance hépatique aiguë d’issue
fataleDocument
Titre : Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) : cas d’insuffisance hépatique aiguë d’issue
fatale;
Sous-titre : Information destinée aux coordinateurs des centres de référence ou de compétence neuromusculaire,
neurologues, neuropédiatres, hématopédiatres, hépato-gastroentérologues pédiatres,
néphropédiatres.;
Description : Deux cas d’insuffisance hépatique aiguë d’issue fatale ont été rapportés chez des
patients traités par onasemnogene abeparvovec. La fonction hépatique doit être évaluée
avant le traitement puis fréquemment surveillée pendant au moins 3 mois après la perfusion
et notamment lors de la phase de diminution de la corticothérapie. Les patients présentant
une détérioration de leur fonction hépatique et /ou des signes ou symptômes d’une
atteinte hépatique aiguë doivent consulter rapidement un spécialiste. Si les patients
ne répondent pas à la corticothérapie, un hépato-gastroentérologue pédiatrique doit
être consulté afin d’ajuster le traitement par corticoïdes. La corticothérapie doit
être poursuivie tant que la fonction hépatique n’est pas revenue à la normale (notamment
taux de bilirubine totale normale et taux d’ALAT et d’ASAT inférieurs à 2 LSN).
Les aidants doivent être informés du risque d’atteinte hépatique grave et de la nécessité
d’une surveillance régulière de la fonction hépatique...;
Langue