Description : Xenpozyme est un médicament utilisé dans le traitement des patients atteints d’un
déficit en sphingomyélinase acide (ASMD), une maladie génétique, historiquement connue
sous le nom de maladie de Niemann-Pick de type A, A/B et B. Il existe trois types
de maladie de Niemann-Pick (A, B et C), qui ont des causes génétiques différentes
et des symptômes différents. Xenpozyme est utilisé pour traiter les patients atteints
du type A/B ou du type B. Il est destiné à traiter les symptômes de l’ASMD qui ne
sont pas liés au cerveau. La maladie de Niemann-Pick est rare et Xenpozyme a reçu
la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de
maladies rares) le 5 décembre 2016...;
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