Description : Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ZOKINVY (lonafarnib) dans l’indication
« traitement de patients âgés de 12 mois et plus ayant un diagnostic génétiquement
confirmé de syndrome de Hutchinson-Gilford (progéria) ou de laminopathie progéroïde
présentant soit une mutation LMNA hétérozygote avec accumulation de protéines de type
progérine, soit une mutation ZMPSTE24 homozygote ou hétérozygote composite. »...;