Description : Indication de l'AAP renouvelé le 17/10/2024 En association dans le traitement des
patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus, non porteurs d’une mutation
F508del du gène CFTR (cystic fibrosis trans-membrane conductance regulator) et porteurs
d’une mutation répondeuse à ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor sur la base de données
in vitro disponibles (voir rubrique 5.1 du RCP). Indication du CPC octroyé le 19/05/2022,
extension du CPC le 01/06/2023, modifié le 05/02/2024, renouvelé le 16/05/2025, terminé
le 06/11/2025 : Traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et
plus non porteurs de la mutation F508del, hormis ceux présentant 2 gènes mutés prédictifs
de l'absence de synthèse de protéine CFTR et ceux porteurs d’une mutation répondeuse
à ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor sur la base de données in vitro disponibles telles
que définies dans le cadre de l’autorisation d’accès précoce...;
Langue