Description : Indication de l'AAP renouvelé le 17/10/2024 En association dans le traitement des
patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus, non porteurs d’une mutation
F508del du gène CFTR (cystic fibrosis trans-membrane conductance regulator) et porteurs
d’une mutation répondeuse à ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor sur la base de données
in vitro disponibles (voir rubrique 5.1 du RCP). Indication du CPC octroyé le 19/05/2022,
extension du CPC le 01/06/2023, modifié le 05/02/2024, renouvellé le 16/05/2025 :
Traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus non porteurs
de la mutation F508del, hormis ceux présentant 2 gènes mutés prédictifs de l'absence
de synthèse de protéine CFTR et ceux porteurs d’une mutation répondeuse à ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor
sur la base de données in vitro disponibles telles que définies dans le cadre de l’autorisation
d’accès précoce...;
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