Description : Voxzogo est un médicament utilisé dans le traitement de l’achondroplasie chez les
patients âgés de deux ans et plus dont la croissance osseuse n’est pas terminée. L’achondroplasie
est une maladie héréditaire causée par une mutation (modification) d’un gène appelé
récepteur 3 du facteur de croissance fibroblastique (FGFR3). Cette mutation affecte
la croissance de la quasi-totalité des os du corps, y compris le crâne, la colonne
vertébrale, les bras et les jambes, ce qui conduit à une très petite taille avec une
apparence caractéristique. L’achondroplasie est rare et Voxzogo a reçu la désignation
de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares)
le 24 janvier 2013...;
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