Description : Ultomiris est un médicament utilisé pour traiter les adultes souffrant d’hémoglobinurie
paroxystique nocturne (HPN) et les adultes et les enfants atteints du syndrome hémolytique
et urémique atypique (SHUa), deux maladies potentiellement mortelles. La HPN entraîne
l’anémie (faible taux de globules rouges) causée par la dégradation des globules rouges,
la thrombose (caillots sanguins dans les vaisseaux sanguins), la pancytopénie (faible
taux de globules) et la présence d’urine foncée, tandis que le SHUa provoque l’anémie,
la thrombocytopénie (une diminution du nombre des plaquettes, composants qui contribuent
à la coagulation du sang) ainsi que l’insuffisance rénale. Dans la HPN, Ultomiris
est utilisé chez les adultes dont les symptômes indiquent une forte activité de la
maladie, ainsi que chez les patients traités par éculizumab (un autre médicament traitant
la HPN et le SHUa) pendant les six derniers mois au moins et chez lesquels le traitement
est manifestement efficace. Dans le SHUa, Ultomiris est utilisé chez les patients
pesant au moins 10 kg qui, soit n’ont pas reçu d’inhibiteurs du complément (tels que
l’éculizumab) auparavant, soit ont reçu de l’éculizumab pendant au moins trois mois
et présentent des preuves de l’efficacité du traitement....;