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MYALEPTA (métréleptine), analogue recombinant de la leptine humaine - CISMeF
MYALEPTA (métréleptine), analogue recombinant de la leptine humaineDocument
Titre : MYALEPTA (métréleptine), analogue recombinant de la leptine humaine;
Sous-titre : Intérêt clinique important en complément d’un régime alimentaire, dans la lipodystrophie
généralisée congénitale ou acquise, avec un déficit en leptine, chez les patients
2 ans et progrès thérapeutique mineur dans leur prise en charge. Intérêt clinique
important en complément d’un régime alimentaire dans la lipodystrophie partielle familiale
ou acquise, avec un déficit en leptine, chez les patients 12 ans chez lesquels les
traitements standards n’ont pas permis d’obtenir un contrôle métabolique suffisant,
mais sans avantage clinique démontré dans leur prise en charge.;
Description : Le service médical rendu par MYALEPTA est important : en complément d’un régime
alimentaire, dans la lipodystrophie généralisée congénitale (syndrome de Berardinelli-Seip)
ou acquise (syndrome de Lawrence) confirmée, avec un déficit en leptine, chez les
adultes ou enfants âgés de 2 ans et plus ; en complément d’un régime alimentaire
dans la lipodystrophie partielle familiale ou acquise (syndrome de Barraquer-Simons)
confirmée, avec un déficit en leptine, chez les adultes ou enfants âgés de 12 ans
et plus et chez lesquels les traitements standards n’ont pas permis d’obtenir un contrôle
métabolique suffisant. Dans cette indication, la Commission conditionne le maintien
du SMR à la réévaluation de MYALEPTA qu’elle effectuera notamment sur la base des
résultats de l’étude clinique demandée par l’EMA, tenant compte en particulier des
données d’épargne d’utilisation des traitements concomitants par hypoglycémiants et
hypolipémiants (rapport final attendu pour 2022)...;
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