Description : Luxturna est un médicament utilisé pour traiter les adultes et les enfants présentant
une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire, un trouble génétique
rare de la rétine (la membrane sensible à la lumière située à l’arrière de l’oeil).
Luxturna ne peut être utilisé que si les patients présentent encore suffisamment de
cellules fonctionnelles dans la rétine et lorsque la maladie est causée par des mutations
(changements) dans le gène RPE65. Le gène RPE65 est responsable de la production d’une
enzyme appelée all-trans-rétinyl isomérase, qui est nécessaire au fonctionnement normal
des cellules rétiniennes. Luxturna contient la substance active voretigene neparvovec
et est un type de médicament de thérapie innovante dénommé «produit de thérapie génique».
Il s’agit d’un type de médicament qui agit en apportant des gènes dans l’organisme...;
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