Sous-titre : Réévaluation SMR et ASMR : Pas d’avantage clinique démontré dans le traitement de
la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène
de la dystrophine, chez les enfants 5 ans;
Description : TRANSLARNA a l’AMM dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant
d’une mutation non-sens du gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires
âgés de 5 ans. En l’absence de démonstration de son efficacité par rapport
au placebo sur le déclin du périmètre de marche, mais en raison de la gravité de la
maladie et de l’absence d’alternative thérapeutique disposant d’une AMM validée et
compte tenu d’une tolérance acceptable, TRANSLARNA pourra s’insérer, sans le modifier,
dans le schéma thérapeutique actuel...;
Langue