Description : Progrès thérapeutique mineur dans le traitement de la maladie de Fabry, chez les patients
porteurs d’une mutation sensible au traitement. GALAFOLD a l’AMM dans le traitement
au long cours des patients 16 ayant un diagnostic confirmé de maladie de Fabry (déficit
en α-galactosidase A), porteurs d’une mutation sensible. Son efficacité par rapport
au placebo a été démontrée en termes de réduction du nombre moyen d’inclusions de
GL-3 dans les capillaires de l’interstitium rénal par rapport à l'inclusion dans l’étude,
après 6 mois de traitement. Il s’agit cependant d’un critère de jugement secondaire,
issu d’un sous-groupe défini a posteriori. Ce résultat exploratoire est à considérer
avec prudence. Les résultats d’une autre étude n’ont pas permis pas de conclure
à une différence ou à une équivalence en termes de variation de débit de filtration
glomérulaire entre GALAFOLD et l’enzymothérapie substitutive. GALAFOLD pourra
être proposé en alternative à l’enzymothérapie substitutive uniquement chez les patients
porteurs d’une mutation sensible. Service Médical Rendu (SMR) Important Le service
médical rendu par GALAFOLD est important uniquement chez les patients avec maladie
de Fabry, porteurs d’une mutation sensible au traitement. Amélioration du service
médical rendu (ASMR) IV (mineur) Compte tenu : du faible niveau de preuve des
résultats issus d’un sous-groupe de patients répondeurs défini a posteriori issus
de l’étude versus placebo, de la méthodologie d’analyse des résultats choisie
dans l’étude versus traitement enzymatique substitutif (comparaison de deux intervalles
de confiance) qui ne permet pas de conclure à l’absence de différence ou à une équivalence
des traitements comparés en termes de débit de filtration glomérulaire, du profil
de tolérance, mais de l’absence d’alternative disponible chez les patients intolérants
ou non répondeurs au traitement enzymatique substitutif, GALAFOLD (migalastat) apporte
une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement de
la maladie de Fabry, uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible
au traitement.;
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