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KALYDECO 50 - 75 mg, granulés en sachet (ivacaftor), potentiateur sélectif de la protéine
CFTR - CISMeF
KALYDECO 50 - 75 mg, granulés en sachet (ivacaftor), potentiateur sélectif de la protéine
CFTRDocument
Titre : KALYDECO 50 - 75 mg, granulés en sachet (ivacaftor), potentiateur sélectif de la protéine
CFTR;
Sous-titre : Progrès thérapeutique important dans la prise en charge de la mucoviscidose chez les
enfants de 2 ans et plus, pesant moins de 25 kg, porteurs de mutations de classe
III du gène CFTR;
Description : KALYDECO 50 et 75 mg, a l’AMM dans le traitement des enfants atteints de mucoviscidose
âgés de 2 ans et plus et pesant moins de 25 kg, porteurs de l’une des mutations de
défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D,
G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. Son efficacité a été démontrée chez
les enfants âgés de 6 ans et plus, porteurs de ces mutations, notamment en termes
d’amélioration du VEMS à court et moyen termes. Les conséquences de ces résultats
sur l’évolution des patients sont inconnues mais il semble que les lésions pulmonaires
établies ne puissent pas guérir. En l’absence de données de morbi-mortalité à long
terme, l’intérêt du médicament dans la prise en charge globale de la maladie et son
évolution reste à démontrer. Le profil de sécurité est comparable chez les enfants
et les adolescents à celui observé chez les adultes...;
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