Description : Progrès thérapeutique mineur dans les hypercholestérolémies familiales homozygotes
non contrôlées Intérêt clinique insuffisant dans les hypercholestérolémies hétérozygotes
familiales ou non familiales et les dyslipidémies mixtes primaires. REPATHA a l’AMM
dans les hypercholestérolémies primaires (hétérozygotes familiales et non familiales)
ou les dyslipidémies mixtes et les hypercholestérolémies familiales homozygotes en
association aux statines (excepté en cas d’intolérance ou de contre-indication aux
statines). Dans les hypercholestérolémies homozygotes, l’efficacité de REPATHA,
en association à d’autres hypolipémiants, a été démontrée uniquement en termes de
réduction des paramètres biologiques (LDL-c). L’efficacité en termes de morbi-mortalité
n’a pas été démontrée. Dans les hypercholestérolémies primaires et les dyslipidémies
mixtes, il existe des alternatives thérapeutiques ayant fait la preuve de leur efficacité
en termes de morbi-mortalité. Dans ce contexte, l’efficacité de l’evolocumab a été
démontrée uniquement sur un critère biologique (réduction des taux de LDL-c) dans
des études dans lesquelles la majorité des patients n’étaient pas traités à la dose
maximale tolérée de statines et pour lesquels le niveau de risque cardiovasculaire
n’a pas été systématiquement pris en compte. Il persiste des incertitudes quant
à son observance et sur sa tolérance, notamment sur les fonctions neurocognitives,
le risque de diabète et la tolérance hépatique...;
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