Titre : GLYBERA (alipogène tiparvovec), thérapie génique;
Sous-titre : Intérêt clinique insuffisant en raison de l’effet modeste hétérogène et non durable,
sur la triglycéridémie et la prévention de la survenue de pancréatites et des incertitudes
sur la tolérance à court et moyen terme;
Description : «GLYBERA a l’AMM dans le traitement des adultes présentant un déficit familial en
lipoprotéine lipase (LPL) et souffrant de crises de pancréatites sévères ou multiples
malgré un régime pauvre en lipides. Un effet modeste sur les triglycérides et
les pancréatites a été observé sans maintien de cet effet à moyen et long terme (retour
à l’état initial des taux de triglycérides un an après l’injection) et une hétérogénéité
de la réponse thérapeutique inter-patient. Il persiste des incertitudes sur la
tolérance à court et moyen terme de cette thérapie génique qui ne peut être ré-administrée
en raison de son mécanisme d’action...;
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