" /> TRANSLARNA (ataluren), ARN interférant - CISMeF





Titre : TRANSLARNA (ataluren), ARN interférant;

Sous-titre : Inscription;

URL : http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2009663/fr/translarna

Description : Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne. TRANSLARNA a l’AMM pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui résulte d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus. Les données disponibles suggèrent un bénéfice potentiel, mal démontré et modeste, en termes de ralentissement de la perte de la marche chez certains enfants atteints de myopathie de Duchenne, avec une tolérance acceptable. L’efficacité n’a pas été démontrée chez les patients ayant perdu la fonction de marche...;

Année : 2015;

Exclure de QDN : false;

Détails


Type(s) de ressource(s) :

Indexation :

Spécialité(s) : *******************************médicaments
***********pharmacie
***********rhumatologie
********thérapeutique
********génétique
*******neurologie
******pharmacologie
****diagnostic
****tératogénicité
****médecine fondée sur des faits
****santé publique
****chimie
**pédiatrie
*toxicologie
*médecine de l'adolescence

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28/03/2024


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