Description : Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de
Duchenne. TRANSLARNA a l’AMM pour le traitement de la dystrophie musculaire de
Duchenne (DMD) qui résulte d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine,
chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus. Les données disponibles
suggèrent un bénéfice potentiel, mal démontré et modeste, en termes de ralentissement
de la perte de la marche chez certains enfants atteints de myopathie de Duchenne,
avec une tolérance acceptable. L’efficacité n’a pas été démontrée chez les patients
ayant perdu la fonction de marche...;