Description : « DEFITELIO est indiqué pour le traitement de la maladie veino-occlusive (MVO) hépatique
sévère, également appelée syndrome obstructif sinusoïdal (SOS) dans le cadre de la
transplantation de cellules souches hématopoïétiques (TCSH). Il est indiqué chez les
adultes et les adolescents, les enfants et les nourrissons âgés de plus d’un mois.
» Le service médical rendu par DEFITELIO est modéré dans l’indication de l’AMM. Au
vu des données disponibles qui sont d’un faible niveau de preuve alors qu’il existe
des schémas d’études ne nécessitant que peu de patients, en raison de la gravité de
la maladie et de l’absence d’alternative, la Commission considère que DEFITELIO, apporte
une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique
du traitement de la MVO hépatique sévère post-TCSH...;
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