Description : VYNDAQEL a l'AMM dans le traitement de l'amylose à transthyrétine (TTR) chez les patients
adultes ayant une polyneuropathie symptomatique de stade 1, pour retarder le déficit
neurologique périphérique. L'efficacité du tafamidis pour ralentir l'évolution du
déficit neurologique périphérique n'est documentée qu'à un stade précoce de la maladie
et en cas de mutation V30M de la TTR. Son intérêt dans la prise en charge est modeste
et reste à confirmer. Aucun effet sur les complications cardiaques n'a été établi.
Le recul d'utilisation est limité pour évaluer le profil de tolérance à plus long
terme, notamment le risque d'infection et d'atteinte hépatique...;
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