Description : Motif de la demande : modification des conditions d'inscription, modification du libellé
des indications (Inscription Collectivités). Indication « Myozyme est indiqué dans
le traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme chez les patients ayant un
diagnostic confirmé de maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide). Chez
les patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe, l'évidence d'une
efficacité est limitée »...;
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