ADZYNMA (apadamtase alfa) - Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) - pédiatrie

Titre : ADZYNMA (apadamtase alfa) - Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) - pédiatrie;

Sous-titre : Décision d'accès précoce;

URL : https://www.has-sante.fr/jcms/p_3576108/fr/adzynma-apadamtase-alfa-purpura-thrombotique-thrombocytopenique-congenital-pttc-pediatrie

Description : Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ADZYNMA (apadamtase alfa) dans l'indication « traitement enzymatique substitutif (TES) chez les enfants de moins de 12 ans atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13 »...;

Année : 2025;

Exclure de QDN : false;

Détails

Statut d'Indexation

N1-SUPERVISEE;

Campus Numérique

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Niv preuve

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Pays
- France [Pays]
Éditeur
- HAS - Haute Autorité de Santé [Éditeur]

Type(s) de ressource(s) :

*recommandation de bon usage du médicament

*avis de la commission de transparence

Indexation :

Terme SYNODOS
- *Autorisation d’Accès Précoce
Descripteur MeSH
- enfant
- injections veineuses
- purpura thrombotique thrombocytopénique / traitement médicamenteux
- remboursement par l'assurance maladie
- résultat thérapeutique
- thérapie enzymatique substitutive
Concept NCIt
- *apadamtase alfa / usage thérapeutique
- *cinaxadamtase alfa / usage thérapeutique
Code ATC
- *apadamtase alfa et cinaxadamtase alfa
MeSH Concept Supplémentaire
- Protéine ADAMTS13, humain / déficit
Spécialité pharmaceutique
- *ADZYNMA 1500 UI, poudre et solvant pour solution injectable
- *ADZYNMA 500 UI, poudre et solvant pour solution injectable
Racine Pharmacologique
- *ADZYNMA
MeSH Concept
- Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital / traitement médicamenteux

Spécialité(s) :

******************médicaments
***************pharmacie
***************hématologie
********thérapeutique
*******dermatologie
******pharmacologie
****diagnostic
****cardiologie
****médecine fondée sur des faits
****santé publique
****médecine sociale
****gestion du risque
****économie
****physiologie
*métabolisme
*pédiatrie

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