Description : Avis favorable au remboursement dans l’indication de l’AMM : « Traitement et prophylaxie
des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A (déficit congénital
en facteur VIII). ALTUVOCT est indiqué dans toutes les tranches d’âge. » Quel progrès
? Pas de progrès par rapport par rapport aux autres aux concentrés de FVIII disponibles.
Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? En 2023, la prophylaxie initiée précocement
est le traitement de référence chez tous les patients atteints d’hémophilie A ou B
sévère, avec ou sans inhibiteur. Elle vise la prévention des hémarthroses spontanées,
de l’arthropathie hémophilique et des saignements graves, telles que les hémorragies
intracrâniennes.2 Les options thérapeutiques actuellement disponibles pour conduire
cette prophylaxie au long cours dans l’hémophilie A sévère sans inhibiteurs sont :
Les concentrés de FVIII : injections intraveineuses répétées à intervalle régulier,
généralement pluri-hebdomadaires. Le schéma posologique est similaire quelle que soit
la spécialité, avec des spécificités sur l’intervalle inter dose qui peut varier (cf.
RCP : tous les 2 à 5 jours selon la spécialité). Les indications octroyées par les
AMM des FVIII disponibles sont superposables et concernent tous les groupes d'âge.
L’emicizumab (HEMLIBRA) : injections sous-cutanées répétées de manière hebdomadaire,
bimensuelle ou mensuelle. A noter que la thérapie génique ROCTAVIAN (valoctocogene
roxaparvovec) a obtenu une AMM conditionnelle en août 2022 dans le traitement de l'hémophilie
A sévère chez les patients adultes sans antécédents d'inhibiteurs du facteur VIII.
Celle-ci n’est à ce jour pas encore disponible en France (avis CT favorable à sa prise
en charge en date du 6 septembre 2023)...;
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