Description : Avis favorable au remboursement dans le traitement de la leucodystrophie métachromatique
caractérisée par des mutations bialléliques du gène de l’arylsulfatase A (ARSA) entraînant
une réduction de l’activité enzymatique de l’ARSA : Chez les enfants asymptomatiques,
sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice,
cognitive et/ou comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant
avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus),
Chez les enfants symptomatiques présentant des manifestations cliniques précoces de
la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment et avant l’apparition
du déclin cognitif, atteints de la forme juvénile précoce (se manifestant entre 30
mois et 6 ans inclus). Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la prise en
charge...;
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